Co pół minuty u jednej osoby na świecie diagnozuje się nowotwór krwi. W Polsce z roku na rok skala zachorowań rośnie. – Czujny musi być lekarz pierwszego kontaktu albo jakikolwiek inny, do którego zgłasza się pacjent czy pacjentka – mówi prof. Mieczysław Komarnicki, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
W Polsce liczba chorych na nowotwory krwi wzrosła dwukrotnie w ciągu ostatnich 25 lat. Co roku diagnozuje się około 1500 nowych przypadków zachorowań na zespoły mielodysplastyczne (MDS) i ok. 1300 – na ostre białaczki szpikowe (AML).
Wiele osób o chorobie dowiaduje się zbyt późno. Objawy zespołów mielodysplastycznych i ostrej białaczki szpikowej mylone są bowiem z anemią.
– Czujny musi być lekarz pierwszego kontaktu albo jakikolwiek inny, do którego zgłasza się pacjent czy pacjentka. W przypadku zespołów mielodysplastycznych przewodnim objawem jest najczęściej tzw. cytopenia, czyli zaczynają się obniżać wartości hemoglobiny, leukocytów, płytek i może się to pojawić w różnej konstelacji – mówi prof. Mieczysław Komarnicki.
Na MDS i AML najczęściej zapadają osoby starsze – średni wiek zachorowalności wynosi ok. 67 lat. Nastręcza to sporych problemów terapeutycznych, ponieważ tacy pacjenci często borykają się także z innymi problemami związanymi z wiekiem. Dlatego często mimo że kwalifikują się do intensywnego leczenia, nie mogą się mu poddać.
U pacjentów z ostrą białaczka szpikową przez wiele lat stosowano niskodawkową chemioterapię, która nie przynosiła jednak oczekiwanych rezultatów, skutkowała też groźnymi dla życia powikłaniami krwotocznymi i infekcjami. Od kilku lat na rynku dostępne są leki hypometylujące, ich działanie polega na naprawianiu materiału genetycznego, którego uszkodzenie doprowadziło do rozwoju białaczki.
– Leczenie jest terapią nieintensywną, nie jest tak toksyczne jak intensywna chemioterapia, natomiast pozwala uzyskać dobre efekty i dobry odsetek remisji u starszych chorych – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska, hematolog z Katedry i Kliniki Hematologii w Łodzi. – U części chorych nie jesteśmy w stanie uzyskać remisji, ale np. jesteśmy w stanie uniezależnić się od przetoczeń.
Obecnie światowym standardem w leczeniu ostrych białaczek szpikowych jest podawanie leków demetylujących, przeznaczonych dla osób starszych niekwalifikujących się do intensywnej terapii. Optymalnym rozwiązaniem byłaby możliwość stosowania dwóch rodzajów leków i pozostawienie wyboru najlepszej opcji leczenia lekarzowi. Leki te są jednak dostępne w Polsce wyłącznie dla wyselekcjonowanej grupy chorych, tj. tych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia, ale którzy mają niewielkie nacieczenie szpiku komórkami białaczkowymi. Stanowią około 1/3 populacji wszystkich chorych na ostrą białaczkę szpikową. W przypadku zespołu mielodysplastycznego jedyną prawdziwie skuteczną terapią jest transplantacja szpiku kostnego.
– Pacjentom, którzy nie kwalifikują się do transplantacji, możemy podać leki, które zwiększają liczbę płytek, ograniczają anemię, poprawiają krzepliwość krwi – mówi dr Esther Oliva, hematolog z włoskiego szpitala w Reggio di Calabria. – Możemy również stosować transfuzję, usunąć nadmiar żelaza z organizmu, stosując takie leki jak deferazyroks. U pacjentów z zespołem mielodysplastycznym z delecją 5q możemy stosować lenalidomid. Ten lek normalizuje liczbę czerwonych krwinek, co daje bardzo długą remisję.
Leki te wydłużają życie chorych i znacznie poprawiają jego jakość. Zespoły mielodysplastyczne to specyficzna grupa chorób ze względu na swoją niejednorodność. Wielu pacjentów należy do grupy tzw. niskiego ryzyka – w ich przypadku terapia może znacząco wydłużyć okres przeżycia i złagodzić dolegliwości związane z przebiegiem choroby. Stosowane są w niej takie leki jak lenalidomid, który zmniejsza zapotrzebowanie na przetoczenia krwi i ogranicza konieczność hospitalizacji. Lek ten nie uszkadza układu nerwowego. W Polsce nie jest jednak objęty refundacją.
– Walczymy o to jako środowisko medyczne wspólnie z pacjentami, ponieważ jest to rzeczywiście bardzo wartościowy lek – mówi prof. Lidia Gil, hematolog z Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego w Szpitalu Klinicznym Przemienienia Pańskiego UM im. w Poznaniu. – Gdyby był dostępny w formie programów terapeutycznych, byłaby to bardzo duża ulga i poprawa dla pacjentów, szczególnie, że to nie jest duża grupa chorych.
U pacjentów z grupy wyższego ryzyka choroba postępuje znacznie szybciej, zmierzając często w kierunku przekształcenia się w ostrą białaczkę szpikową. W ich przypadku stosowana jest chemioterapia oraz przeszczep allogenicznych komórek krwiotwórczych. Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do tego rodzaju terapii, poddawani są leczeniu lekami hypometylującymi. W Polsce dostępna jest azacytydyna, refundowana jedynie w przypadku chorych, u których ilość blastów nie przekracza 30 proc. Do tej pory standardowe leczenie polegało na hospitalizacji pacjenta raz w miesiącu przez siedem dni, co było bardzo uciążliwe. Jednakże coraz częściej stosuje się leczenie w trybie jednodniowym lub ambulatoryjnym niewymagającym pobytu pacjenta w szpitalu.
