Jako hasło „medycyna personalizowana” brzmi dobrze i jeszcze lepiej się kojarzy. Na zupełnie podstawowym poziomie pojęcie to wyraża uniwersalne pragnienie bycia wyjątkowym w procesie leczenia, który obecnie – w powszechnej świadomości pacjentów – stanowi zestaw standaryzowanych procedur, redukujących sytuację chorego do kwestii w gruncie rzeczy zero-jedynkowej: albo reaguje na leczenie, albo terapia okazuje się nieskuteczna.
Fot. iStockPhoto
Tymczasem w obliczu choroby, przeżywanej zawsze w kategoriach subiektywnych, potrzeba leczenia „skrojonego na miarę” jest szczególnie dojmująca. Chorzy, niezależnie od szczegółów medycznego rozpoznania, oczekują od medycyny, by reakcja na ich problem była wyjątkowa.
Wyjątkowość jest tutaj synonimem elementarnego bezpieczeństwa i komfortu w skrajnie nieprzyjaznej sytuacji. Ta wytarta prawda psychologii uwyraźnia podstawowy i najważniejszy, czyli podmiotowy wymiar zapotrzebowania na terapie personalizowane. Na razie jednak sytuacja w Polsce jest paradoksalna, bo o terapiach personalizowanych najmniej wiedzą pacjenci, którym ta koncepcja ma w szczególności pomóc.
Zestaw podstawowych pytań
Pojęcie medycyny bądź – jeszcze bardziej ogólnie – terapii personalizowanych, już na wstępie wymaga zadania kilku podstawowych pytań. Przede wszystkim – na czym polega personalizacja terapii? Bez odpowiedniej wiedzy zarezerwowanej dla wąskiego grona specjalistów, czyli „po prostu” z punktu widzenia pacjenta, trudno oprzeć się wrażeniu, że medycyna w wielu obszarach, i to od bardzo dawna, jest personalizowana. Na przykład dentysta, korzystając z dobranego materiału i za pomocą odpowiednich narzędzi, wypełnia ubytek w zębie w unikatowy dla pacjenta sposób. Można zatem powiedzieć, że jest to zabieg szyty na miarę ubytku konkretnego pacjenta, czyli właśnie personalizowany.
Oczywiście, specjaliści natychmiast odpowiedzą, że to nie to; że to trywializacja; że nie na tym polega fenomen terapii personalizowanych. Tymczasem promując nową koncepcję w ochronie zdrowia trudno abstrahować od konieczności wyjaśnienia najbardziej zainteresowanym, na czym personalizacja terapii ma tak naprawdę polegać. O tym dalej.
Drugie pytanie ma charakter równie zasadniczy: Jakie są realne korzyści, a jakie ewentualne ograniczenia terapii personalizowanych? To zupełnie fundamentalna kwestia. Studiując zobiektywizowany opis pełen fachowych odniesień, oderwany od języka, świadomości i wyobraźni pacjentów, chorzy gotowi są pomyśleć, że terapie personalizowane stanowią nowe, od dawna wyczekiwane cudowne lekarstwo na choroby, z którymi walczą. A stąd tylko krok do rozczarowania i spadku motywacji podczas „standardowego” leczenia.
Wreszcie trzecie, najbardziej zobowiązujące pytanie: Jak wokół terapii personalizowanych zbudować kapitał zaufania pacjentów? Kwestia komunikacji w ochronie zdrowia zyskuje od wielu lat na znaczeniu i zdecydowanie wykracza poza kwestię relacji pacjent–lekarz. Bez przemyślanej strategii łączącej perspektywę pacjentów i punkt widzenia lekarzy, medycyna personalizowana pozostanie tylko sloganem, który trudno będzie odróżnić od języka marketingu, przez co wielu pacjentów może uznać, że to nic wartego uwagi – po prostu kolejny produkt w portfolio koncernów farmaceutycznych.
Potencjał precyzyjnych definicji
Credo medycyny personalizowanej brzmi (ale tylko pozornie, banalnie). Rzecz sprowadza się do tego, by pacjentowi zdiagnozowanemu we właściwy sposób zaordynować dopasowane do niego leczenie, we właściwej dawce i odpowiednim momencie. Trudno wyobrazić sobie bardziej lapidarnie wyrażony cel i jednocześnie rację medycyny w ogóle – bez przymiotników i rozbudowanych dookreśleń. To jednak wciąż za mało, dlatego w udanej publikacji wydanej przez Polską Koalicję Medycyny Personalizowanej, w artykule Doroty Kalety, czytamy, że medycyna personalizowana ma na celu wykorzystanie informacji na temat genotypu danej osoby do podejmowania decyzji dotyczących profilaktyki, diagnostyki i leczenia.
Natomiast genetycy Maria Sąsiadek, Michał Witt i Błażej Misiak proponują definicję uwzględniającą dodatkową relację pomiędzy kontekstem naukowym i finansowym: medycyna personalizowana, czyli oparta na znajomości patogenezy molekularnej zmian u pojedynczego pacjenta pozwala na optymalizację leczenia, zarówno w aspekcie medycznym, gdy umożliwia zastosowanie terapii, które potencjalnie są najbardziej skuteczne, jak i w aspekcie ekonomicznym, gdyż pozwala na zastosowanie właściwego leczenia, czyli na uniknięcie wydatków spowodowanych leczeniem nieskutecznym.
Również Vincent DeVita, legenda światowej onkologii, docenia znaczenie terapii personalizowanych: W odróżnieniu od starych leków, które po prostu uszkadzają DNA, chemioterapia celowana molekularnie (czyli jedna z metod stosowanych w ramach leczenia personalizowanego) precyzyjnie atakuje zmieniony gen lub powstałe z nieprawidłowego genu, które powodują rozwój danego nowotworu. Z kolei Isaack Chan i Geofrey Ginsburg w pracy opublikowanej w „Annual Review of Genomics and Human Genetics” podkreślają, że medycyna personalizowana wykorzystuje molekularną wiedzę o przyczynach chorób w celu wzmocnienia programów prewencji wśród osób zdrowych oraz rozpoczęcia leczenia na możliwie najwcześniejszym etapie rozwoju choroby.
We wszystkich tych definicjach wyraźnie widoczny jest nie tylko chłodny realizm wobec oczekiwań i precyzja w akcentowaniu modus operandi medycyny personalizowanej, ale przede wszystkim – pilna potrzeba dostosowania leczenia do konkretnego pacjenta w jego szczególnej sytuacji zdrowotnej. Nie jest to żadna utopia, ani tym bardziej teoretyczne dywagacje, lecz bardzo często bolesna rzeczywistość wielu pacjentów, którzy leczeni z powodu na przykład „typowego nowotworu”, cały czas są poddawani leczeniu, które – mimo że według dotychczasowej wiedzy powinno – nie przynosi oczekiwanych rezultatów.
Przykładów takich sytuacji jest niestety mnóstwo. W opublikowanej niedawno po polsku autobiograficznej „Śmierci raka” Vincent T. DeVita, pionier chemioterapii i były dyrektor amerykańskiego National Cancer Institute, przywołuje na samym początku historię Lee, ekonomisty Banku Światowego, u którego rozpoznano zaawansowanego raka gruczołu krokowego (stercza). Opisując zakończoną niepomyślnie wieloletnią walkę z nowotworem, DeVita wypowiada zdanie, które z całą mocą uwyraźnia potrzebę wprowadzenia standardu medycyny personalizowanej: „Lee miał pewne szanse – bardzo niewielkie i uzależnione od tego, jak skuteczny będzie pierwszy strzał – na powrót do zdrowia. Potrzebowaliśmy lekarza, który będzie gotów spróbować wszystkich środków z arsenału, którym dysponuje medycyna w walce z rakiem stercza. Najbardziej poruszające w tej historii jest jednak to, że przypadek Lee wcale nie był wyjątkowy – pacjentów w takiej sytuacji są na świecie setki tysięcy. To ludzie, którzy, mimo że zdiagnozowano ich we właściwy sposób i zaordynowano odpowiednie leczenie, nie reagują na terapię, tak jak można by tego oczekiwać”.
Wielość środków, o której wspomina Vincent DeVita ma głęboko paradoksalne znaczenie. Z jednej strony, jest to bogactwo będące owocem bezprecedensowego w historii postępu medycyny. „Możemy – pisze DeVita – leczyć rozprzestrzenioną chorobę nowotworową, tak, by zachowała się jak choroba przewlekła. Możemy wprowadzać komórki rakowe w stan uśpienia. Możemy także używać chemioterapii celowanej, jeśli oczywiście znamy cel i dysponujemy lekiem, który blokuje wyróżnik raka”. Natomiast z drugiej strony, wielość oznacza również do pewnego stopnia bezradność, bo pomimo coraz doskonalszych technik diagnostycznych i arsenału innowacyjnych terapii i leków, wciąż wielu pacjentów nie udaje się uratować.
DeVita, doświadczony i raczej sceptyczny klinicysta, podkreśla problem, na który medycyna personalizowana stanowi jedną najciekawszych odpowiedzi. Drobiazgowo opisane leczenie Lee walczącego z rakiem stercza było momentami jak loteria – albo sukces i względnie spokojna przyszłość, jeśli terapia okazałaby się skuteczna, albo klęska, oznaczająca w praktyce niemożność realnej pomocy, czyli zatrzymania choroby i wydłużenia życia pacjenta.
Koncepcja medycyny personalizowanej jawi się jak długo wyczekiwane rozwiązanie podstawowych oczekiwań zarówno pacjentów, by otrzymać najbardziej adekwatną terapię, jak i lekarzy, którzy chcieliby móc skutecznie leczyć wszystkich swoich pacjentów. Tymczasem zaawansowana diagnostyka patomorfologiczna, genetyczna i molekularna oraz związane z nią nowatorskie terapii to oprócz szans, również dylematy, które trzeba uczciwie przemyśleć.
Sprawy bioetyki
Na łamach prestiżowego czasopisma bioetycznego „The Hastings Center Report” Leonard Fleck zwraca uwagę na problem właściwie nieobecny w dyskusjach na temat medycyny personalizowanej w Polsce. Terapie personalizowane, oprócz lepszej, bo bardziej zniuansowanej odpowiedzi na potrzeby zdrowotne pacjentów, stanowią próbę rozwiązania dramatycznego dylematu, wspólnego dla medycyny, zdrowia publicznego i bioetyki: w jaki sposób i na podstawie jakich racji podejmować decyzje, kto powinien korzystać z określonych, często bardzo kosztownych terapii?
Komentując historię panitumumabu i petuksymabu, przeciwciał stosowanych w leczeniu zaawansowanego raka jelita grubego, Fleck podkreśla kolejną, równie ważną kwestię, która w odniesieniu do terapii personalizowanych nabiera szczególnego znaczenia. W stosowaniu nowatorskich terapii gra zawsze toczy się na dwóch polach. Nauki, by diagnozować i leczyć skuteczniej możliwie największą liczbę chorych, i ekonomii, gdzie zachodzi oczywista dla wolnego rynku zależność: producent chce sprzedać jak najwięcej i jak najdrożej, podczas gdy kupującemu zależy, by wynegocjować cenę jak najniższą. W praktyce czuwa nad tym wszystkim jeszcze instytucja regulującą, jak amerykańska FDA czy polska AOTMiT, próbując dla dobra i bezpieczeństwa pacjentów pogodzić racje naukowe i interesy ekonomiczne.
W branżowych dyskusjach silnie obecne jest przekonanie, że terapie personalizowane stanowią przyszłość medycyny, a zwłaszcza onkologii. Lekarze, a pewnie jeszcze bardziej pacjenci, czekają na lek, który szybko i bezpiecznie ich wyleczy. Koncepcja terapii personalizowanych nie jest jednak sama w sobie rozwiązaniem, lecz narzędziem, które może się przyczynić do rozwiązania problemów, przede wszystkim medycznych, by leczyć skuteczniej, i ekonomicznych, bo dzięki precyzyjnemu doborowi terapii można uniknąć niepotrzebnych wydatków na leczenie, które okaże się nietrafione. Jednak nie należy mieć złudzeń – jest to poziom wiedzy zarezerwowany wyłącznie dla specjalistów. Inaczej wygląda to z perspektywy pacjenta, który słysząc o zaletach medycyny personalizowanej, zaczyna mieć poważne wątpliwości dotyczące terapii standardowych. „Personalizowane”, „szyte na miarę” czy „dopasowane do potrzeb pacjenta” zawsze brzmi lepiej niż po prostu standardowe, czyli – takie same dla wszystkich.
Można oczywiście powiedzieć, że to tylko niepotrzebna zabawa słowami, bo idzie o to, by leczyć skutecznie. Tymczasem milcząca akceptacja albo nawet tylko obojętność wobec antagonizmu między podejściem standardowym i personalizowanym jest i niepotrzebna, i groźna. Może wywołać przekonanie, że podejście standardowe jest gorsze albo przestarzałe, że coś istotnego w naszej chorobie pomija i przez to znajdujemy się w niebezpieczeństwie. W najbardziej ekstremalnym wariancie oznacza niepotrzebne napięcia i konflikty wśród pacjentów, gdy jedna osoba leczona jest standardowo, a druga otrzymuje personalizowaną terapię. W tak bardzo podzielonym społeczeństwie jak polskie nietrudno wyobrazić sobie skutki takiej konfrontacji: jeszcze więcej nieufności i niechęci do siebie nawzajem, do instytucji, do całego systemu ochrony zdrowia. I nie ma tu znaczenia dość oczywisty fakt, że właśnie pojęcie „standardu” stanowi jedną z podstawowych gwarancji bezpieczeństwa i skuteczności stosowanych terapii.
W tym miejscu ujawnia się sprawa najważniejsza, którą doskonale pointują Anne-Marie Laberge i Wylie Burke. Wbrew pozorom to nie technologie, narzędzia i leki czynią terapię personalizowaną, czyli dopasowaną do potrzeb i sytuacji pacjenta. To, od czego faktycznie zależy „dopasowanie” leczenia do pacjenta, to relacja z lekarzami, którzy dostrzegają perspektywę chorego i angażują go w proces podejmowania decyzji. Wówczas pacjent ma świadomość, że faktycznie uczestniczy w procesie, który został zaprojektowany specjalnie dla niego. Mam nadzieje, przede wszystkim jako pacjent, że właśnie tak będzie wyglądać przyszłość medycyny w ogóle – niezależnie od przymiotników.
Łukasz Andrzejewski jest publicystą zajmującym się systemem ochrony zdrowia.
